CRISPR-CAS9 Sisteminde Kullanılan Polimer Bazlı Transfeksiyon Ajanları

Creative Commons License

İMAMOĞLU R., KAPLAN Ö., GÖK M. K., GÖKÇE İ.

Türk Doğa ve Fen Dergisi, cilt.11, sa.1, ss.151-156, 2022 (TRDizin)

Özet

Genom düzenleme, hedef gende istenilen değişiklikleri yapmak için kullanılan bir yöntemdir. Günümüzde genom düzenleme çalışmaları için çeşitli yöntemler kullanılmaktadır; bunlar arasında enyaygınkullanılanyöntemlerdenbirikümelenmiş,düzenliaralıklarlayerleştirilmişkısa palindromik tekrarlardır (CRISPR). CRISPR ile ilişkili (Cas) genleri ve bunlara karşılık gelen CRISPR dizileri, CRISPR-Cas sistemlerini oluşturur. Basitliği nedeniyle, CRISPR-Cas sisteminin insanlarda exvivogenterapisiçalışmalarındaetkilibirşekilde kullanılmayabaşlanmıştırveCRISPR taşıyıcı sistemlerin önemi giderek artmaktadır.Genom düzenleme çalışmalarında dağıtım yöntemleri olarak viral ve viral olmayan sistemler kullanılmaktadır. Nanopartiküllerin ayarlanabilir boyutları, yüzeyleri, şekilleri ve biyolojik davranışları nedeniyle gen terapisi için en umut verici araçlar olduğukanıtlanmıştır. Polimerik taşıyıcı sistem, azaltılmış immünojenisitesi ve patojenitesi nedeniyle gen aktarımı için viral olmayan ana ikame haline gelmiştir. Bu derlemede, viral olmayan CRISPR dağıtım sistemlerinde kullanılan polimerik taşıyıcılarla ilgiligüncel çalışmalar hakkında bilgiler sunulmaktadır.
Genomeeditingisamethodusedtomakedesiredchangesinthetargetgene.Today, variousmethodsareusedforgenome-editingstudies;amongthem,oneofthemostwidely used methodsistheclustered,regularlyinterspacedshortpalindromicrepeats(CRISPR).CRISPR-associated (Cas) genes and their corresponding CRISPR sequences constitute CRISPR-Cas systems. Due to its simplicity, it is likely that the CRISPR–Cas system could be used effectively in ex vivo genetherapystudiesinhumans.Ifthishappens,theimportanceofCRISPRcarriersystemswill gradually increase. Viral and non-viral systems are used as delivery modalities in genome-editing studies. It has been proven that nanoparticles are the most promising tools for gene therapy due to their adjustablesize, surface, shape, and biologicalbehaviours. Thepolymericcarrier system has becomethemainnon-viralsubstituteforgenedeliveryduetoitsreducedimmunogenicityand pathogenicity. In this review, information about current studies related to polymeric carriers used in non-viral CRISPR delivery systems is presented.